Подросток из Британской Колумбии стал первым в мире пациентом, который прошел лечение редким заболеванием с помощью инновационной технологии прайм-редактирования. Этот метод предполагает внесение точечных изменений в ДНК, что снижает вероятность нежелательных генетических ошибок в сравнении с традиционным двойным разрезом. Тай Сперл, ранее вынужденный ежедневно принимать антибиотики и противогрибковые препараты из-за хронического гранулематозного заболевания, стал первым, кто испытал на себе эту прорывную терапию.
Согласно сообщению Global News, Тай был диагностирован в пять лет, и в течение 14 лет его состояние контролировалось с помощью лекарств. Хотя трансплантация костного мозга могла бы стать решением, подходящего донора не удалось найти за все это время.
В результате Тай был включен в пилотное клиническое исследование, целью которого было изучение безопасности и эффективности прайм-редактирования для лечения редких генетических заболеваний. В ходе процедуры у него извлекли стволовые клетки крови, которые были отредактированы без применения разрывов ДНК, а затем возвращены обратно в организм.
Результаты лечения оказались впечатляющими: иммунная функция Тая быстро восстановилась, и процедура была безопасной. Еще одному пациенту также провели аналогичное лечение, которое привело к полному выздоровлению.
«Я постоянно принимал множество таблеток, и теперь это осталось в прошлом. Мне больше не нужны лекарства, и это просто невероятно», — поделился своими чувствами Тай.
Исследователи считают эти результаты значительным достижением для системы здравоохранения и источником надежды для многих семей, сталкивающихся с редкими генетическими заболеваниями.
