Ясный тарабынан берилген маалыматка ылайык, бекитилген препараттар ири фармацевтика компаниялары менен кичи фирмалар арасында бөлүштүрүлгөн. Алардын жарымынан көбү (55%) өз класстарында жаңы дары-дармек болуп саналат, башкача айтканда, уникалдуу иштөө механизмине же мурда белгилүү каражаттардан маанилүү айырмачылыктарга ээ. Анын ичинде 31 дары (61%) сейрек ооруларды дарылоого арналган.
Эң көп талап кылынган көрсөтмөлөр онкологиялык оорулар болуп саналат, алар үчүн 16 жаңы дары иштелип чыккан. Андан кийин гематологиялык, метаболикалык, инфекциялык жана респиратордук ооруларды дарылоого арналган препараттар келет.
Эң маанилүү жаңы дары-дармектердин арасында ленакапавир жана сузетриджин препараттары белгиленет.
Ленакапавир ВИЧ инфекциясынын алдын алуу үчүн жогорку коркунучтагы адамдар үчүн иштелип чыккан. Ал жылына эки жолу гана киргизилет жана 100% жакын коргоону камсыз кылат. Клиниктүү сыноолорго Африкадан 5000ден ашык аял катышкан, ленакапавирди кабыл алган адамдар арасында инфекциянын бир да учурлары катталган эмес, ал эми контролдук топтордо инфекциянын деңгээли 2% жакын болгон.
Сузетриджин — бул курч ооруну дарылоого арналган жаңы неопиоиддик анальгетик. Опиоиддорго көз карандылык кризиси шартында бул ачылыш маанилүү жетишкендик болуп саналат, анткени ал көз карандылык жана опиоиддор менен байланышкан терс таасирлерди жаратпайт.
2025-жылдын дагы бир маанилүү бекитилиши — акыркы отуз жылда гонореяны дарылоого арналган биринчи жаңы антибиотик. Туура эмес колдонуу учурунда резистенттик коркунучуна карабастан, бул жаңы класстагы дарынын пайда болушу маанилүү кадам катары эсептелет.
Онкология тармагында дагы кызыктуу жаңылыктар бар: яичник рагы үчүн жаңы терапия иштелип чыккан, ошондой эле мээнин глиомасынын бир түрүнө каршы дары түзүлгөн.
Мындан тышкары, Cidara компаниясы бир ирет укол менен грипптин алдын алуу боюнча перспективдүү маалыматтарды сунуштады. Жаңы препараттын натыйжалуулугу 76% түзүп, оорулуу болуу коркунучун кыйла төмөндөтөт.
«Жаңы препарат CD388 бир нече эски вируска каршы дары молекулаларынан жана антителонун фрагментинен турат. Бул дары кан тамырларында узак убакытка чейин кала алат, грипп мезгилинде A жана B типтеги вирустарга каршы коргоону камсыз кылат. Эскертүү катары, ал иммундук жоопту жаратпайт, ошондуктан вакцина катары классификацияланбайт», — деп жазылат макалада.
Темага байланыштуу окуңуз Кыргызстанда орфан оорулардын бирдиктүү реестри жок
Ошондой эле, Дюшен миодистрофиясы дарылоодо эң кыйын оорулардын бири болуп кала берүүдө. Бул оору дистрофин гениндеги мутациялардан улам пайда болуп, булчуңдардын акырындык менен күчсүздүгүн жаратат. Бүгүнкү күндө ар кандай РНК-препараттар жана генотерапия методдору бар, бирок алардын көпчүлүгүнүн натыйжалуулугу жогорку баасы себептүү суроо астында.
«Capricor компаниясы стандарттуу эмес ыкманы тандап алды: генди оңдоонун ордуна, алар сигнал молекулаларын бөлүп чыгарган жана сезгенүүнү азайтуучу донордук жүрөк булчуң клеткаларын колдонушкан. Бул клеткалар кардиосфералар деп аталат, алар жүрөк жана скелет булчуңдарында сезгенүүнү жана фиброзду азайтуучу экзосомаларды бөлүп чыгарат. Үчүнчү фазадагы изилдөөлөр пациенттердин абалынын начарлашы 50% жакын жайлашканын көрсөттү, ал эми жүрөк көрсөткүчтөрүнүн төмөндөшү плацебо тобуна караганда 10 эсе жайыраак болду. Толук айыктыруу болгон жок, бирок терапия оорунун өнүгүшүн кыйла жайлатты», — деп билдирет автор.
Мындан тышкары, нарколепсиянын себептерине таасир эткен жаңы препарат пайда болду.
«Бул оору 100 миң адамга 20-40 адамды камтыйт, салыштырмалуу сейрек, бирок өтө оор. Нарколепсияда уктоо жана ойгонуу балансы бузулат, бул күндүз күтүүсүз жана жеңил уктап кетүүгө алып келиши мүмкүн, бул жашоо сапатына жана иштөө жөндөмдүүлүгүнө терс таасир этет. Оорунун көбүнчө катаплексия, уктап жаткан паралич жана жандуу галлюцинациялар менен коштолот, бул наркомания менен байланыштуу эмес, алдамчы аталышына карабастан», — деп такталат макалада.
Автор нарколепсияны дарылоонун учурдагы ыкмалары негизинен симптоматикалык экенин жана уктап кетүүнү жана булчуң тонусунун жоголушун азайтууга багытталганын билдирет. Бирок Takeda компаниясынын овепорекстон (oveporexton) препараты плацебо менен салыштырганда уктап кетүүнүн деңгээлин жана катаплексиянын эпизоддорунун санын кыйла төмөндөтүп, үчүнчү фазадагы сыноолордо таң калыштуу натыйжаларды көрсөткөн биринчи каражат болуп калды.
