По информации, предоставленной Ясным, одобренные препараты распределились между крупными фармацевтическими компаниями и малыми фирмами. Более половины из них (55%) представляют собой новинки в своем классе, то есть обладают уникальным механизмом действия или значительными отличиями от уже известных средств. В частности, 31 из них (61%) предназначены для лечения редких заболеваний.
Наиболее востребованными показаниями остаются онкологические заболевания, для которых было разработано 16 новых лекарств. Далее следуют препараты для лечения гематологических, метаболических, инфекционных и респираторных заболеваний.
Среди наиболее значимых новинок выделяются препараты ленакапавир и сузетриджин.
Ленакапавир разработан для профилактики ВИЧ у людей с высоким риском заражения. Он вводится всего два раза в год и обеспечивает почти 100% защиту. В клинических испытаниях, в которых участвовали более 5000 женщин из Африки, не было зарегистрировано ни одного случая заражения среди тех, кто принимал ленакапавир, в то время как в контрольных группах уровень инфекции достигал почти 2%.
Сузетриджин — это новый неопиоидный анальгетик, предназначенный для лечения острого болевого синдрома. В условиях мирового кризиса зависимости от опиоидов это открытие представляет собой значительный прорыв, так как не вызывает привыкания и прочих негативных эффектов, связанных с опиоидами.
Еще одно важное одобрение 2025 года — первый новый антибиотик для лечения гонореи за последние три десятилетия. Несмотря на риск резистентности при неправильном применении, появление этого лекарства нового класса считается значительным шагом вперед.
В области онкологии также есть интересные новости: была разработана новая терапия для рака яичников, а также создано лекарство против одного из видов глиомы — опухоли мозга.
Кроме того, компания Cidara представила перспективные данные по профилактике гриппа с помощью одного укола. Эффективность нового препарата составила 76%, что существенно снижает риск заболевания.
«Новый препарат CD388 состоит из нескольких молекул старого противовирусного средства, соединенных с фрагментом антитела. Благодаря этому он может долго оставаться в крови, обеспечивая защиту на протяжении всего гриппозного сезона — как против вирусов типа A, так и типа B. Примечательно, что он не формирует иммунный ответ, поэтому не классифицируется как вакцина», — отмечается в статье.
Читайте по теме В Кыргызстане нет единого реестра орфанных заболеваний
Также упоминается, что миодистрофия Дюшенна остаётся одной из самых сложных для лечения болезней. Это заболевание вызвано мутациями в гене дистрофине, что приводит к постепенному ослаблению мышц. На сегодняшний день существуют различные РНК-препараты и методы генотерапии, однако эффективность многих из них остаётся под вопросом из-за высокой стоимости.
«Компания Capricor выбрала нестандартный подход: вместо исправления гена они применили донорские клетки сердечной мышцы, которые выделяют сигнальные молекулы и уменьшают воспаление. Эти клетки, названные кардиосферами, выделяют экзосомы, которые уменьшают воспаление и фиброз как в сердечной, так и в скелетной мышцах. Исследования третьей фазы показали, что ухудшение состояния пациентов замедлилось почти на 50%, а падение сердечных показателей произошло в 10 раз медленнее, чем в группе плацебо. Хотя полного излечения не произошло, терапия значительно замедлила прогрессирование болезни», — сообщает автор.
Более того, появился новый препарат, который воздействует на причины нарколепсии.
«Эта болезнь затрагивает 20-40 человек на 100 тысяч населения, является относительно редкой, но очень тяжелой. При нарколепсии нарушен баланс сна и бодрствования, что может приводить к внезапной непреодолимой сонливости в течение дня, что крайне негативно сказывается на качестве жизни и работоспособности. Часто заболевание сопровождается катаплексией, сонным параличом и яркими галлюцинациями, что не связано с наркоманией, несмотря на вводящее в заблуждение название», — уточняется в статье.
Автор утверждает, что существующие методы лечения нарколепсии в основном симптоматические и направлены на снижение сонливости и потери мышечного тонуса. Однако препарат овепорекстон (oveporexton) от компании Takeda стал первым средством, показавшим впечатляющие результаты в третьей фазе испытаний, значительно снижая уровень сонливости и количество эпизодов засыпания и катаплексии по сравнению с плацебо.
